导语
间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells，MSCs）曾泛指一类存在于骨髓、脐带、脂肪等组织，能够贴壁生长、具有一定分化潜能的细胞群。
2005年国际细胞治疗协会提出，将未经过进一步分离的贴壁细胞称为多能间充基质细胞（multipotent Mesenchymal Stromal cells），而把间充质干细胞这一名称留给了原细胞群中真正具有干性的细胞。
脐带间充质干细胞是指存在于新生儿脐带组织中的一种多功能干细胞，它能分化成许多种组织细胞，具有广阔的临床应用前景。
本文目录
一、什么是间充质干细胞？
二、间充质干细胞成为研究热点
三、什么是脐带间充质干细胞？
四、脐带间充质干细胞的研究
五、临床应用研究案例
六、脐带间充质干细胞新药研发
七、脐带与脐带血的关系
一、什么是间充质干细胞？
间充质干细胞是干细胞家族的重要成员，它来源于发育早期的中胚层，属于多能干细胞。
1961年2月1日，多伦多生物物理学家James Till和血液病专家Ernest McCulloch共同的一次偶然发现，奠定了干细胞科学的基础：他们发现了一种能自我更新并多向分化的细胞 —— 干细胞。
1968年，德国科学家Frieden Stein等研究者在骨髓中发现了间充质干细胞。
此后科学家陆续发现，间充质干细胞广泛存在于全身多种组织中，并可在体外培养扩增，可在特定条件下分化为包括神经细胞、成骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞、脂肪细胞在内的多种细胞，连续传代培养和冷冻保存后仍具有多向分化潜能，可作为理想的种子细胞用于衰老和病变引起的组织器官损伤修复。
除此之外，MSCs还在造血、免疫炎症反应、血管新生等人体重要功能中起重要调节作用。
二、间充质干细胞成为研究热点
1995年，间充质干细胞首个临床试验完成，一组15名患者输注了培养的间充质干细胞以测试治疗安全性。
近年来，间充质干细胞的研究热度不断攀升。根据统计，截止到2018年8月，Pubmed上检索到的与间充质干细胞相关的文献累计已超过53000篇。
根据全球最大的临床研究数据库——美国国立卫生研究院(NIH)临床试验的数据信息库(ClinicalTrials.gov)的检索结果，截止2018年8月16日，在该数据库登记的间充质干细胞相关临床研究超过800项，其中在中国进行的有174项。
将临床试验按照注册时间归类，可以发现间充质干细胞的临床研究发展势头迅猛。从注册时间来看，半数以上的临床研究发生在2014年以后。2014-2017年，每年新增的临床研究数目在100项左右。
2018年至8月新增81项，全年有望超过100项。
2005年-2017年间充质干细胞临床研究变化趋势
从治疗的疾病种类来看，间充质干细胞的临床研究涉及上百种疾病。将这些疾病按照器官系统分类，可以发现神经系统、心血管和骨科疾病是三类主要的研究领域，占比都在15%以上，总和超过一半。另外，糖尿病、肝脏、肺脏、胃肠道、皮肤和移植物抗宿主病(GVHD)的比例都在5%左右，是间充质干细胞重要的临床研究方向。
间充质干细胞治疗不同种类疾病临床试验分布情况
在神经系统疾病方面，脊髓损伤、多发性硬化、中风、肌萎缩侧索硬化症、老年痴呆症是研究较多的疾病；在骨科疾病方面，骨关节炎、股骨头坏死和椎间盘退化是主要的疾病类型；心血管系统疾病方面，研究最多的是心肌梗死。另外，关于肝硬化、克罗恩病、间质性肺病、系统性红斑狼疮的临床研究也较多。在生殖系统疾病方面，也有间充质干细胞治疗勃起功能障碍和卵巢早衰的临床研究。
三、什么是脐带间充质干细胞？
脐带间充质干细胞(hUC-MSCs)是存在于脐带华通氏胶(Wharton’s jelly)和血管周围组织中的一种间充质干细胞。
来源于脐带的间充质干细胞优势明显：取材方便，无道德伦理争议，可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大，分泌细胞生长因子的总量也非常高，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等问题。
因此，脐带间充质干细胞极其适合用于临床研究和应用，是间充质干细胞的理想来源。
采集是在分娩后进行，对母亲和新生儿无任何影响
四、脐带间充质干细胞的研究
到目前为止，ClinicalTrials.gov数据库中有超过180项已完成或正在进行的脐带间充质干细胞相关临床研究，其中在中国进行的研究占一半以上 —— 103项。
我国已经公布了通过干细胞临床研究备案的102家三甲医院名单，脐带间充质干细胞临床研究将再掀新高潮。
而在“中国临床试验中心”注册的干细胞临床研究项目已达到257个，其中脐带间充质干细胞临床试验已达37项：
五、临床应用研究案例
脊髓损伤
64岁的陈双喜14年前因车祸导致脊髓损伤、下肢瘫痪，长期瘫坐在轮椅上，大小便也不能自理。在中山大学附属第三医院经过脐带间充质干细胞蛛网膜下腔治疗近两年后，奇迹般从轮椅上站了起来，在支具辅助下迈开了脚步。
生殖医学
南京鼓楼医院妇产科胡娅莉教授团队与中国科学院遗传与发育生物学研究所戴建武教授团队联手，首次在国际上成功研制出胶原支架复合脐带间充质干细胞的方法，结合传统宫腔镜技术，实现了受损子宫内膜的功能性修复，帮助多名患者实现做妈妈的梦想。
成都的杨女士是一名卵巢早衰患者，经过静脉输注脐带间充质干细胞4周的治疗，便有了早孕反应，顺利产下一个6斤多的健康男婴，这位男婴成为西南首位“干细胞宝宝”。
脑部疾病
Sonia 在2011年5月出现了中风症状，因大脑受到损伤，造成身体的右半边部分瘫痪，几乎不能说话。2013年接受干细胞治疗后，Sonia 能将手臂举过头顶，说话也清晰起来，并且摆脱了轮椅，生活得到极大改善，并结婚生育了孩子。与她一同受试的其他12名患者的身体机能也得到了不同程度的恢复。
中山大学孙逸仙纪念医院南院区神经科采用间充质干细胞治疗难治性神经疾病取得较好疗效，该院神经科王艺东教授为昏迷近三个月的陈女士进行了间充质干细胞治疗，“唤醒”了这位因突发疾病陷入昏迷的年轻妈妈。
帕金森病
澳大利亚房地产巨头凯文.威克斯2013年被确诊为早发性帕金森氏病。2016年12月，他成为了全球首批接受干细胞注射相关试验性脑部手术的患者之一。接受干细胞治疗后，凯文成功地维持原有的积极生活方式，并利用他的骑行能力提高了人们对这种治疗的认识。
早衰症
2016 年北京大学第三医院采用间充质干细胞为一位 14岁的“少女”桐桐治疗其早衰症，桐桐的身体出现了明显的好转。
截至2018年3月，在中国进行的170多项与间充质干细胞相关的临床研究中就包括了下列多种疾病：
神经系统：脑瘫、脑血管疾病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、老年痴呆症、脊髓损伤、脑损伤及脑外伤后遗症、遗传性共济失调、缺氧性脑病等；
心血管疾病和血管损伤性疾病：慢性缺血性心脏病、心肌梗塞、下肢血管疾病、糖尿病足、股骨头缺血坏死、扩张型心肌病等；
消化系统：肝硬化、溃疡性结肠炎、缺血性胆道病变等；
呼吸系统：急性呼吸窘迫综合征、支气管发育不良、肺尘症、哮喘等；
血液系统：GVHD、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征等；
生殖系统：卵巢早衰、宫腔粘连症、勃起功能障碍、不孕不育等；
运动系统：股骨头坏死、退行性骨关节炎等；
免疫系统：移植物抗宿主病、类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等；
代谢系统：糖尿病及并发症等；
呼吸系统：急性呼吸窘迫综合征、支气管发育不良、肺尘症、哮喘等；
肌肉与皮肤：假肥大型肌营养不良症、烧烫伤等；
在全球的临床案例中，脐带间充质干细胞对于上述疾病均有着明显的治疗效果。
同时，研究发现MSCs还可改善睡眠、肤质、体态，延缓衰老。在未来，脐带间充质干细胞的应用前景将更为广阔。
六、脐带间充质干细胞新药研发
作为干细胞应用的理想种子细胞，脐带间充质干细胞的新药研发一直备受瞩目。在我国，干细胞新药申报的大门一直敞开着。
2017年12月，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CFDA）发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，再次明确细胞制品按药品评审程序进行注册和监管。截止到12月初，CFDA已受理的脐带间充质干细胞新药已有8项。
七、脐带与脐带血的关系
脐带血造血干细胞和脐带间充质干细胞可共同移植，能明显加快造血系统和免疫系统的重建，降低移植物抗宿主病(GvHD)的发生率和排斥反应，提高患者移植成功率。
从国内的脐带血移植学术会议上我们了解到，在经济条件允许的情况下，将脐带间充质干细胞加入脐带血造血干细胞移植治疗体系的作用已被越来越多的移植中心所认可。
正如视频中所言，脐带组织和脐带血不仅在分娩前相互依存。在宝宝出生后，它们也是一对好搭档。
编辑：Cel G
校对：Cel Z
来源：成体干细胞国家地方实验室
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